صبي مغربي يتمكن من السمع لأول مرة بفضل علاج جيني

وأوضح مستشفى فيلادلفيا للأطفال (CHOP) الذي أجرى العلاج في بيان أن هذا الإنجاز، وهو الأول من نوعه في الولايات المتحدة، يوفّر أملا للمرضى الذين يعانون فقدان السمع الناجم عن تحوّرات جينية في كل أنحاء العالم.

ويعاني عصام دام "الصمم الشديد" بسبب خلل نادر جدا في جين واحد.

وقال مدير الأبحاث السريرية في قسم طب الأنف والأذن والحنجرة في المستشفى الجرّاح جون جيرميلر إن "العلاج الجيني لفقدان السمع هو هدف يسعى إليه الأطباء والعلماء المتخصصون في فقدان السمع منذ أكثر من 20 عاماً". وأضاف "لقد وصلنا إليه أخيراً".

وأوضح في البيان أن العلاج الجيني الذي طُبِّق على المريض "يهدف إلى تصحيح خلل جين نادر جدا، لكن هذه الدراسات يمكن أن تمهد الطريق للاستخدام المستقبلي لأكثر من 150 جينا آخر تسبب فقدان السمع لدى الأطفال".

ولدى مرضى مثل عصام دام، يحول الخلل في هذا دون إنتاج الأوتوفيرلين، وهو بروتين تحتاجه الخلايا الشعرية في الأذن الداخلية لتحويل الاهتزازات الصوتية إلى إشارات كيميائية يتم إرسالها إلى الدماغ.

وتُعدّ حالات الخلل في جين الأوتوفيرلين نادرة جدا، وتمثل ما بين 1 إلى 8 في المئة من حالات فقدان السمع عند الولادة.

وفي 4 أكتوبر 2023، خضع الصبي لعملية جراحية أدت إلى رفع طبلة الأذن جزئيا ثم حقن السائل الداخلي لقوقعة الأذن بفيروس غير ضار تم تعديله ليحمل نسخا عاملة من جين الأوتوفيرلين.

ثم بدأت خلايا الشعر في إنتاج البروتين المفقود، وبعد نحو أربعة أشهر، تحسّن سمع عصام إلى حد أنه بات يعاني فقط فقدان السمع الخفيف إلى المتوسط.

ووُلد عصام في المغرب قبل أن ينتقل إلى إسبانيا مع عائلته، وقد لا يتمكن من التحدث أبدا، لأن الجزء من الدماغ المخصص لاكتساب الكلام يتوقف عن العمل في سن الخامسة تقريبا، بحسب صحيفة "نيويورك تايمز".

وثمة دراسات أخرى مماثلة مع الأطفال في طور الإعداد أو على وشك البدء في الولايات المتحدة وأوروبا والصين، وقد نجح بعضها.